NVG-291
Nghiên cứu

NVG-291 điều trị chấn thương tủy sống bước vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II

5 1 biểu quyết
Đánh giá bài viết

Trong một bước phát triển mang tính đột phá dành cho những người bị liệt, phương pháp điều trị mang tính cách mạng NVG-291 cho tổn thương tủy sống sẽ được thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn II vào năm 2022.

Đây hứa hẹn sẽ là một khoảnh khắc tuyệt vời đối với Tiến sĩ Jerry Silver. Nhà nghiên cứu y khoa nổi tiếng của Mỹ về chấn thương tủy sống kỳ vọng sẽ sớm tìm ra liệu loại thuốc tiêm của ông có giúp người bị liệt lấy lại khả năng sử dụng các chi hay không.

Khả năng sửa chữa những tổn thương đối với hệ thống thần kinh trung ương – nơi kiểm soát khả năng vận động ở tay chân của chúng ta – là một nhiệm vụ khó khăn luôn luôn tìm cách vượt qua khoa học hiện đại. Tuy nhiên, Tiến sĩ Silver tin rằng ông đang tiến gần đến việc đạt được thành công trong sự nghiệp lẫy lừng hơn 40 năm của mình.

Loại thuốc bom tấn do ông tiên phong nghiên cứu cho mọi lứa tuổi sẽ được đưa vào thử nghiệm lần đầu tiên trên người tình nguyện viên, bắt đầu từ nửa cuối năm nay, với lịch trình bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn II.

Được biết đến với tên gọi NVG-291 , hợp chất chì mới của Dr Silver đã được thiết kế để cách mạng hóa việc điều trị chấn thương tủy sống (SCI), cũng như các bệnh khác được xác định là do tổn thương nghiêm trọng đối với hệ thần kinh trung ương.

Cải tiến mới dựa trên peptide này đã được phát triển tiền lâm sàng trong nhiều năm tại phòng thí nghiệm của ông tại Đại học Case Western Reserve nổi tiếng ở Cleveland, Ohio. Trong tác phẩm đầu tiên của mình, Tiến sĩ Silver đã thu hút được nhiều tiêu đề trên tờ New York Times từ năm 1987. Đây là lần đầu tiên ông chứng minh với thế giới rằng nhóm của ông đang bắt đầu mở khóa bí mật để tái tạo các dây thần kinh bị tổn thương.

Kể từ lần đầu tiên được phát hiện vào năm 2013, NVG-291 đã cho thấy bản thân nó có khả năng đặc biệt trị liệu trong các nghiên cứu trên động vật. Đây là nơi mà một số nghiên cứu được đánh giá ngang hàng đã có thể chứng minh rõ ràng sự phục hồi chức năng đáng kể sau chấn thương tủy sống.

Là giáo sư khoa học thần kinh, Tiến sĩ Silver từ lâu đã là chuyên gia hàng đầu thế giới về chấn thương tủy sống. Những thành tích của ông bao gồm việc nhận được Giải thưởng Ameritec cho những thành tựu quan trọng trong việc chữa trị bệnh bại liệt, cũng như Huy chương Nghiên cứu Christopher Reeve – Joan Irvine cho nghiên cứu đột phá của ông.

Các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II được dự đoán nhiều cho năm 2022

NVG-291 kể từ đó đã được cấp phép bởi Dr Silver cho NervGen Pharma Corp , một công ty công nghệ sinh học có trụ sở chính tại Canada, hiện ông đang làm việc chặt chẽ với tư cách là nhà tư vấn thực hành.

Là một công ty được tài trợ tốt, giao dịch công khai, NervGen đã và đang sử dụng sức mạnh tài chính của mình để đẩy nhanh tiến độ phát triển của NVG-291. Để đạt được mục tiêu này, công ty vừa thông báo rằng họ đã tham gia Biên bản ghi nhớ với Shirley Ryan AbilityLab (SRA) ở Chicago để tiến hành các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn II.

Tiền thân là Viện Phục hồi chức năng Chicago, SRA là nhà lãnh đạo toàn cầu về y học thể chất và phục hồi chức năng cho người lớn và trẻ em mắc các tình trạng phức tạp, nặng nhất. Điều này bao gồm từ chấn thương sọ não và tổn thương tủy sống đến đột quỵ, cắt cụt chi và suy giảm chức năng liên quan đến ung thư.

Thử nghiệm lâm sàng trên người được đề xuất này dự kiến ​​sẽ bắt đầu vào nửa cuối năm 2022 – đây sẽ là cơ sở thử nghiệm thực sự về hiệu quả của NVG-291. Số lượng bệnh nhân sẽ tham gia vào nghiên cứu ở Chicago vẫn chưa được công bố.

Đáng chú ý, NervGen sẽ không chỉ điều trị cho những bệnh nhân cấp tính trong cuộc thử nghiệm mà còn cả những bệnh nhân mãn tính, những bệnh nhân thường không được đưa vào những thử nghiệm như vậy. Tiến sĩ Silver nói rằng NVG-291 có khả năng đạt được kết quả đáng kể cho cả bệnh nhân SCI cấp tính và mãn tính.

Theo Tiến sĩ Monica Perez, Chủ tịch Khoa học, Phòng thí nghiệm Vũ khí và Bàn tay tại SRA, các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn II này có khả năng gây biến động thực sự.

“Chúng tôi đã theo dõi nghiên cứu của Tiến sĩ Silver trong nhiều năm và rất vui mừng khi trở thành phòng khám đầu tiên làm việc với NervGen cho bệnh nhân SCI. Khả năng NVG-291 chứng minh sự phục hồi đáng kể chức năng vận động, chức năng cảm giác và kiểm soát bàng quang ở các mô hình động vật là đặc biệt, ”cô nói trong một bản tin NervGen ngày 10 tháng Giêng.

“Nếu những kết quả này chuyển sang bệnh nhân, NVG-291 sẽ xác định lại liệu pháp điều trị trong chấn thương tủy sống và mang lại hy vọng cho những bệnh nhân hiện đang có những lựa chọn hạn chế để hỗ trợ phục hồi.”

Trong hai nghiên cứu trên động vật độc lập, được công bố trên Nature vào năm 2013 và Experimental Neurology vào năm 2018, NVG-291 đã chứng minh tỷ lệ hồi phục cao từ SCI ở chuột thí nghiệm. Trên thực tế, một số động vật đã trải qua sự phục hồi gần như hoàn toàn khả năng vận động và / hoặc chức năng bàng quang.

Chủ tịch & Giám đốc điều hành của NervGen Paul Brennan cho biết trong cùng một thông cáo tin tức rằng thử nghiệm Giai đoạn II sắp tới sẽ “mang lại cho cộng đồng tổn thương tủy sống một lý do thực sự để hy vọng.”

“Dữ liệu tạm thời gần đây của chúng tôi từ phần liều tăng dần duy nhất trong nghiên cứu lâm sàng Giai đoạn I của chúng tôi rất đáng khích lệ và chúng tôi mong muốn hoàn thành nghiên cứu này vào nửa đầu năm 2022.”

Ông nói thêm: “Ngoài việc bắt đầu thử nghiệm lâm sàng quan trọng này trong chấn thương tủy sống, công ty có kế hoạch tận dụng cơ chế hoạt động mạnh mẽ tương tự được chứng minh bởi NVG-291 để thực hiện các nghiên cứu vào cuối năm 2022 nhằm điều trị cả bệnh Alzheimer và bệnh đa bệnh nhân xơ cứng. ”

Cơ chế NVG-291 điều trị chấn thương tủy sống

Về bản chất, NVG-291 được thiết kế để ức chế các cơ chế ngăn cơ thể tự sửa chữa. Việc giảm các tín hiệu hóa học cản trở này làm cho “sự dẻo dai thần kinh” diễn ra ở các tế bào thần kinh bị tổn thương, kéo theo các dây thần kinh quấn lại các kết nối hiện có và tạo ra các kết nối mới.

Nó cũng tạo điều kiện thuận lợi cho “tái tạo trục”, liên quan đến việc các sợi thần kinh bị đứt nối lại với các dây thần kinh khác. Và nó dẫn đến “tái tạo myelin”, là quá trình sửa chữa những tổn thương làm ức chế khả năng gửi tín hiệu của tế bào thần kinh một cách hiệu quả.

Có lẽ phần năng động nhất của quá trình sửa chữa ba mũi nhọn này là sự thúc đẩy tính dẻo dai thần kinh trong các tế bào thần kinh bị tổn thương, dẫn đến việc tạo ra các con đường thần kinh mới, được gọi là “nảy mầm”.

Tiến sĩ Silver cho biết ông không biết về bất kỳ loại thuốc đang phát triển nào khác có thể cho phép các tế bào thần kinh khỏe mạnh phát triển đủ để bù đắp chức năng cho tất cả các tế bào thần kinh gần đã chết trong não hoặc cột sống.

Nói cách khác, NVG-291 cho phép quá trình phục hồi vết thương được dẫn dắt bằng cách nảy mầm – sự trẻ hóa của tất cả các tế bào thần kinh khỏe mạnh (bao gồm cả sự cải thiện rõ rệt trong hoạt động của khớp thần kinh) tại vị trí bị thương, ngay cả những tế bào đã lâu.

Quan trọng hơn hết, Tiến sĩ Silver đã chỉ ra rằng hệ thống thần kinh của những con chuột thí nghiệm của ông đã có thể tự phục hồi và mọc ra các con đường thần kinh mới, cho phép chúng đi lại mà hầu như không bị suy giảm và thậm chí có thể leo lên thang.

Hiện tại, những người bị chấn thương tủy sống không tìm thấy sự thuyên giảm có ý nghĩa nào từ các loại thuốc hiện có vì không có loại thuốc nào được FDA chấp thuận.

Niềm tin kiên quyết của Tiến sĩ Silver vào triển vọng thành công của NVG-291 trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn II mang lại hy vọng mới cho khoảng 300.000 đến 500.000 người Bắc Mỹ ước tính một ngày lấy lại cảm giác và chức năng vận động ở các chi bị liệt của họ. Điều này cũng xảy ra tương tự đối với hơn một triệu người Mỹ bị suy nhược thần kinh ngoại biên.

Bên cạnh việc điều trị chấn thương tủy sống, cơ chế thuốc mới này cũng cho thấy nhiều hứa hẹn trong điều trị bệnh  đa xơ cứng  (MS), chấn thương sọ não, đột quỵ và thậm chí cả bệnh Alzheimer. Tất cả đã nói, nó mang lại hy vọng mới cho hàng chục triệu người mắc các bệnh thoái hóa thần kinh  trên toàn thế giới.

Yếu tố nguy cơ?

Cần nhắc lại rằng chưa có loại thuốc nào cho đến nay đã được phê duyệt ở bất kỳ đâu trên thế giới để phục hồi thần kinh. Điều này có nghĩa là thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II của NervGen có thể tạo tiền đề cho việc ra mắt một nhóm thuốc mới thay đổi cuộc chơi.

Tiến sĩ Silver nói rằng ông không run sợ trước cuộc thử nghiệm mang tính bước ngoặt này trên con người. Một phần lý do của ông là loài gặm nhấm có hệ thống thần kinh tương tự con người và phản ứng với điều trị chấn thương tủy sống theo cách tương tự.

Ông nói: “ Chúng tôi đã chứng kiến ​​những con chuột từ bị liệt hoàn toàn đến đi lại được mà không bị suy giảm rõ ràng. Điều đáng chú ý là công trình của tôi đã được các nhà nghiên cứu độc lập sao chép rất thành công ở Đức bằng cách sử dụng liều lượng cao hơn gấp 50 lần so với chúng tôi đã sử dụng ”.

Theo kết quả nghiên cứu của Đức, ngay cả với liều lượng cao như vậy, những con chuột không gặp bất kỳ độc tính nào. Tiến sĩ Silver đang mong đợi các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I đang diễn ra đối với NVG-291 (thử nghiệm về độ an toàn) sẽ tạo ra kết quả tương tự.

Ông nói: “Phân tử này đã được thử nghiệm độc tính trong các thử nghiệm ở giai đoạn I, và cho đến nay, nó đã được các đối tượng thử nghiệm dung nạp tốt. Và nó đang được chứng minh là ổn định trong máu người hơn so với chuột, đó là một bất ngờ rất thú vị. Nó dường như cũng ở trong cơ thể lâu hơn nhiều so với chuột, đây cũng là một sự phát triển rất tốt.

“Nếu chúng tôi có thể chứng minh rằng chúng tôi có thể đưa NVG-291 vào não và tủy sống, thì nó sẽ làm được một số điều kỳ diệu. Chúng tôi đã thấy điều đó đạt được trong các mô hình động vật của chúng tôi. Khi chúng tôi bắt đầu tiêm cho mọi người, chúng tôi hy vọng sẽ thấy họ hồi phục. Hãy nhớ rằng khả năng phục hồi mạnh mẽ mà chúng ta từng thấy ở các mô hình động vật là chưa từng có. Nếu chúng ta có thể nhìn thấy thứ gì đó tương tự với con người, điều đó sẽ rất đáng chú ý ”.

GIỚI THIỆU VỀ TÁC GIẢ

Marc Davis có kiến ​​thức chuyên sâu về thị trường vốn kéo dài hơn 30 năm, chủ yếu là nhà phân tích và bình luận thị trường chứng khoán. Ông cũng là một nhà báo tài chính lâu năm. Trong những năm qua, các bài báo của ông đã xuất hiện trên hàng chục ấn phẩm kỹ thuật số trên toàn thế giới. Chúng bao gồm USA Today, CBS Money Watch, The Times (Anh), Investors 'Business Daily, Financial Post, Reuters, National Post, Google News, Barron's, China Daily, Huffington Post, AOL, City AM (London), Bloomberg, WallStreetOnline.de (Đức) và Independent (Anh). Anh ấy cũng đã xuất hiện trong các cuộc phỏng vấn kinh doanh trên BBC, CBC và SKY TV.
5 1 biểu quyết
Đánh giá bài viết
Theo dõi
Thông báo về
guest
0 Thảo luận
Phản hồi nội tuyến
Xem tất cả các bình luận
0
Rất thích suy nghĩ của bạn, hãy bình luận x
()
x