Nghiên cứu

Thuốc aducanumab có thể khống chế bệnh Alzheimer không?

5 1 biểu quyết
Đánh giá bài viết

Vào tháng 6, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt thuốc aducanumab điều trị bệnh Alzheimer, Có nhiều phản ứng trái chiều xoay quanh vấn đề này. Đối với một số chuyên gia, quyết định này đánh dấu thời điểm đột phá trong phương pháp điều trị mới của bệnh Alzheimer trong vòng 20 năm qua. Tuy nhiên có ba thành viên của ủy ban cố vấn riêng FDA đã từ chức để phản đối quyết định này.

Nhà thần kinh học Gil Rabinovici, MD của UCSF , giải thích cuộc tranh cãi và chia sẻ lý do tại sao ông cho rằng việc chăm sóc bệnh nhân Alzheimer đang bước vào một kỷ nguyên mới “bất kể aducanumab được chứng minh là một bộ phim bom tấn hay một vụ phá sản”.

Aducanumab điều trị bệnh Alzheimer như thế nào? 

Bạn sẽ được chẩn đoán mắc bệnh Alzheimer khi tìm thấy protein lắng đọng trong não: mảng amyloid và đám rối sợi thần kinh. Aducanumab tập trung mục tiêu vào các mảng. Đó được gọi là kháng thể đơn dòng, hoạt động giống như các kháng thể do hệ thống miễn dịch của bạn tạo ra: Nó tấn công các mảng amyloid như thể chúng là một loại vi rút hoặc thực thể lạ cần tiêu diệt.

Aducanumab là loại thuốc chữa bệnh Alzheimer rất hiệu quả trong việc loại bỏ các mảng này. Kết quả thử nghiệm lâm sàng trong giai đoạn 1 đã cho thấy điều trên. Các nhà nghiên cứu xem xét các bản quét não gọi là quét PET amyloid họ đã thấy hiện tượng đáng chú ý này: Các mảng amyloid đang biến mất. Điều đó đã tạo ra rất nhiều hy vọng. 

Nó đã khiến nhà sản xuất Biogen phải nhảy ngay vào thử nghiệm giai đoạn III, giai đoạn này sẽ kiểm tra xem liệu thuốc có làm chậm quá trình suy giảm nhận thức đối với những bệnh nhân bị mảng amyloid đang ở giai đoạn đầu của chứng mất trí nhớ hay không. 

Làm thế nào mà loại thuốc này trở nên gây tranh cãi như vậy? 

Vào tháng 2 năm 2019, Biogen bất ngờ thông báo rằng họ đã dừng các thử nghiệm giai đoạn III. Về cơ bản, các nhà nghiên cứu đã dựa trên kết quả từ trước đến nay và đưa ra nhận định rằng thuốc sẽ cho thấy sự khác biệt về kết quả lâm sàng so với giả dược rất thấp. 

Tám tháng sau, công ty đưa ra một thông báo đột ngột : Có nhiều thí nghiệm được thực hiện hơn, họ nhận thấy rằng những người sử dụng liều thuốc cao nhất – thực sự đã khống chế được bệnh. Trong những tháng tiếp theo, Biogen đã làm việc chặt chẽ với FDA để tìm hiểu dữ liệu phức tạp này. 

Điều gì đã xảy ra tiếp theo? 

Vào ngày 7 tháng 6, FDA đã giới thiệu một bước ngoặt khác: Họ đã phê duyệt aducanumab theo lời khuyên của ủy ban cố vấn. Cơ quan đã phê duyệt nhanh, có thể phê duyệt không dựa trên bằng chứng có lợi ích lâm sàng mà dựa trên bằng chứng nó thay đổi sinh học của bệnh  có thể có lợi ích lâm sàng . 

Vì vậy, trong trường hợp của aducanumab, các thử nghiệm giai đoạn III đã cho thấy thuốc có khả năng loại bỏ mảng amyloid hiệu quả – giảm trung bình từ 55% đến 60%. 

Có rất nhiều tranh cãi về việc liệu loại bỏ các mảng amyloid có thực sự mang lại lợi ích cho bệnh nhân hay không. Nó không phải là một phương pháp chữa bệnh. Nhưng dựa trên dữ liệu thử nghiệm đối với aducanumab và kết quả ban đầu từ hai loại kháng thể phá hủy mảng bám tương tự, thì những loại thuốc này có tác dụng trong việc làm chậm quá trình suy giảm nhận thức. 

Bằng chứng cho thấy các mảng amyloid dẫn đến bệnh Alzheimer là gì?

Chúng ta biết rằng những người có đột biến gen sản sinh các mảng amyloid có khả năng phát triển thành bệnh Alzheimer khi còn trẻ là 100%. Các nghiên cứu cũng cho thấy sự hiện diện của các mảng xơ vữa thúc đẩy sự lây lan của các đám rối sợi thần kinh.Sự lây lan của đám rối sợi thần kinh gây ra các triệu chứng của bệnh Alzheimer bằng cách phá hủy các kết nối thần kinh trong vùng ghi nhớ của não. Cuối cùng, việc phát triển các liệu pháp nhắm vào các mảng amyloid sẽ cho thấy được lợi ích lâm sàng. Đây là bằng chứng thuyết phục nhất.

Nhiều bác sĩ cho biết họ sẽ không kê đơn aducanumab,cho đến khi có thêm dữ liệu. 

Bệnh Alzheimer là một căn bệnh quái ác. Vì vậy một loại thuốc có thể làm chậm quá trình tiến triển của bệnh – ngay cả khi lợi ích khiêm tốn và có rủi ro đi kèm – nhiều bệnh nhân vẫn sẽ chọn chấp nhận rủi ro và sử dụng loại thuốc đó. Tôi cảm thấy chúng ta có nghĩa vụ phải làm rõ mọi vấn đề về loại thuốc này.

Thuốc aducanumab điều trị tốt nhất cho bệnh nhân trong giai đoạn nào ? 

Thuốc aducanumab điều trị tốt nhất cho bệnh nhân đang trong giai đoạn đầu của bệnh Alzheimer – được gọi là suy giảm nhận thức nhẹ. Trí nhớ của họ không tốt như chúng ta mong đợi so với lứa tuổi, nhưng họvẫn có thể nhận thức được. Dựa trên những gì chúng ta biết về căn bệnh này, không chắc thuốc aducanumab có tác dụng với những bệnh nhân nặng. Các bác sĩ cũng nên xác minh rằng bệnh nhân có các mảng amyloid trước khi bắt đầu cho bệnh nhân sử dụng loại thuốc này. 

Tác dụng phụ của thuốc là gì? 

Thuốc aducanumab gây sưng hoặc chảy máu trong não. Trong các thử nghiệm, ít hơn 1% số người được điều trị bằng aducanumab có những triệu chứng mà chúng tôi cho là rất nghiêm trọng, bao gồm co giật hoặc các cơn giống như đột quỵ. Hầu hết những người tham gia không có triệu chứng hoặc chỉ có những triệu chứng nhẹ, như chóng mặt.

Những tác dụng phụ này nghiêm trọng hơn so với các loại thuốc chữa bệnh Alzheimer khác, nhưng chúng có thể được kiểm soát. Chúng hết khi bệnh nhân ngừng dùng aducanumab và trong hầu hết các trường hợp, bệnh nhân có thể bắt đầu sử dụng lại thuốc. Tuy nhiên, những người đang dùng thuốc làm loãng máu hoặc những người có thể dễ bị chảy máu nên tránh dùng aducanumab.

Aducanumab sẽ tác động như thế nào đến tương lai của bệnh nhân Alzheimer? 

Aducanumab sẽ báo trước một kỷ nguyên mới trong liệu pháp chữa bệnh Alzheimer. Hiện có hai loại kháng thể đơn dòng khác để điều trị bệnh Alzheimer – lecanemab và donanemab – đang cho thấy những hứa hẹn tương tự trong các nghiên cứu ban đầu. Trong hai đến ba năm tới, khi nhiều kết quả thử nghiệm lâm sàng được công bố, tranh cãi xung quanh các loại thuốc này sẽ rõ ràng. Chúng ta sẽ có một bức tranh rõ ràng hơn về tác dụng của những loại thuốc này.

Xem xét tiền sử của HIV và nhiều bệnh ung thư. Các loại thuốc đầu tiên được sử dụng để điều trị những bệnh này có độc tính nghiêm trọng và lợi ích khiêm tốn – giống như aducanumab. Tuy nhiên, hiện nay chúng ta đã có những loại thuốc mang lại hiệu quả cao, cho phép những người nhiễm HIV sống cuộc sống bình thường và kiểm soát virus. Với bệnh Alzheimer, chúng ta vừa đạt đến đỉnh cao của phương pháp điều trị chính xác này, và aducanumab là loại thuốc hy vọng cho những bệnh nhân Alzheimer .

 

5 1 biểu quyết
Đánh giá bài viết
Theo dõi
Thông báo về
guest
0 Thảo luận
Phản hồi nội tuyến
Xem tất cả các bình luận
trackback
Thuốc điều trị loãng xương có thể ngăn chặn bệnh tiểu đường type 2 | MedNews.vn
10 tháng trước

[…] Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng những người dùng alendronate trong 8 năm hoặc hơn có nguy cơ mắc bệnh tiểu đường thấp hơn 53% so với những người chưa bao giờ dùng thuốc. […]

0
Rất thích suy nghĩ của bạn, hãy bình luận x